Dia Mundial das Doenças Raras: Octapharma lança novo medicamento para tratar doença que afeta 2.768 pessoas a nível mundial

26-02-2021
Comunicado de imprensa

A propósito do Dia Mundial das Doenças Raras, que se assinala no próximo dia 28 de fevereiro, a Octapharma reforça o seu compromisso para com a Investigação & Desenvolvimento de novos medicamentos que permitam melhorar a saúde e a qualidade de vida das pessoas diagnosticadas com doenças raras. A empresa vai disponibilizar em março, um novo medicamento para o tratamento e profilaxia da deficiência congénita de fibrinogénio, uma doença rara que tem identificados 2.768 doentes a nível global.

O novo medicamento da Octapharma - concentrado de fibrinogénio humano – destina-se ao tratamento da afibrinogenemia e da disfibrinogenemia, doenças que ocorrem devido a uma deficiência congénita de fibrinogénio. A afibrinogenemia congénita tem prevalência estimada de 1 em 1.000.000 de pessoas, sendo a prevalência de outras deficiências congénitas de fibrinogénio mais elevada, embora, dada a sua natureza assintomática, alguns doentes poderão não estar diagnosticados.

Segundo Eduardo Marques, diretor geral da Octapharma em Portugal, “Sendo as doenças mais ou menos raras, a pessoa é sempre única. A Octapharma trabalha diariamente com o intuito de disponibilizar medicamentos para o tratamento de milhares de doentes com doenças raras em todo o mundo. Valorizamos a pessoa com doença rara”. De acordo com este responsável “a Octapharma está verdadeiramente comprometida em contribuir para melhorar a vida destes doentes, disponibilizando medicamentos que resultam de um exaustivo trabalho de Investigação & Desenvolvimento”.

As doenças raras são doenças que afetam um número limitado de indivíduos em comparação com outras condições clínicas. Apesar da sua prevalência muito baixa, não existe um consenso global quanto à prevalência que uma doença tem de ter para ser considerada rara.

De acordo com a Organização Mundial de Saúde (OMS), uma doença é rara quando a sua prevalência é inferior a 6,5 - 10 por 10.000 indivíduos. Já na União Europeia, uma doença é considerada rara se não afetar mais do que 5 em 10.000 indivíduos, o equivalente a 1 doente em cada 2.000 indivíduos.

Estima-se que na União Europeia (UE) existam cerca de 246.000 doentes diagnosticados com uma doença rara e que, no total, estas afetem cerca de 6-8% da população. As estimativas apontam ainda para que existam entre 6.000 e 8.000 doenças raras diferentes que afetam até 6% da população total da UE, ou seja, cerca de 30 milhões de indivíduos são, ou poderão vir a ser, afetados por uma doença rara.

Em Portugal, as estimativas apontam para a existência de 600.000 a 800.000 indivíduos diagnosticados com doenças raras. Cerca de 80% das doenças raras são de origem genética, 50-70% dos doentes são crianças e 30% dos doentes morrem antes dos 5 anos de idade.

Desde o início da sua atividade que a Octapharma desenvolveu e disponibilizou medicamentos específicos para o tratamento de algumas doenças raras. Efetivamente, terapêuticas nas áreas clínicas de Hematologia (Hemofilia A, Hemofilia B, Doença de von Willebrand) e Imunoterapia (Síndrome de Guillain-Barré, Doença de Kawasaki, Imunodeficiências Primárias, entre outras) têm sido historicamente um dos focos de atuação da empresa.

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